辉瑞白血病新药Mylotarg终获美FDA认可

辉瑞公司宣布其新药Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）获得美国FDA批准，为表达CD33抗原的新诊断急性性白血病（AML）患者带来治疗福音。无论是成人患者还是儿童患者，只要年龄在两岁及以上并表达CD33阳性，均可受益于这款新药的治疗。值得一提的是，Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物，为急性性白血病患者提供了唯一一款靶向CD33的治疗方法。

急性性白血病是一种快速进展的癌症，起源于，可导致血液中白细胞数量增多。据美国国家癌症研究所统计，今年将有大约21,380人被诊断为AML，并有10,590人因此丧生。这一疾病领域仍有大量医疗需求未被满足。

Mylotarg是一款抗体药物偶联物（ADC），结合了靶向CD33的单克隆抗体和细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。当Mylotarg与CD33抗原结合时，药物能够被吸收进细胞并在癌细胞内释放卡其霉素，从而杀死癌细胞。这一独特的作用机制使得Mylotarg能够为AML患者带来有效的治疗选择。

虽然使用Mylotarg的常见副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血和血小板水平降低等，但经过调整剂量和补充更多数据后，这款新药的收益-风险比得到了认可。经过重新上市，Mylotarg将为AML患者带来新的治疗希望。

FDA肿瘤卓越中心主任兼药品评价和研究中心的血液学与肿瘤产品办公室代理主任Richard Pazdur博士表示：“我们经过仔细审查后批准了Mylotarg，因为这种治疗的好处超过了风险。Mylotarg的历史强调了检查癌症患者治疗的替代剂量、用药安排和用药管理的重要性。”

辉瑞肿瘤部全球总裁Liz Barrett女士表示：“FDA批准Mylotarg填补了AML患者未满足的需求。如果不进行治疗，这种疾病可能在几个月甚至几个礼拜内致命，并且复发率很高。我们非常感激Mylotarg如今能够为广大AML患者提供帮助。”

MD Anderson癌症中心的Jorge Cortes医生表示：“今天对患者、家属和整个AML群体来说是个重要的日子，因为Mylotarg的获批带来了期待已久的治疗方案。这款新药可以为AML患者带来更、更持久的缓解。”他补充说，“多年之后，我们终于看到AML治疗领域的进步，这让我看到了改善患者治疗结局的希望。”

我们祝贺辉瑞公司在新药研发方面取得的进展，并感谢新药研发人员的不懈努力。期待Mylotarg能够给AML患者带来更好的治疗效果和更长的生存期。