基因编辑细胞治疗大鼠心力衰竭

近日，《新科学家》杂志报道了一项令人振奋的研究进展。美国科学家运用CRISPR技术对人类心脏细胞进行编辑后，将其注入患有慢性心力衰竭的大鼠体内，结果显示这种方法不仅让更多大鼠存活，还延长了它们的运动时间。相关技术的人体试验预计将在未来的某个时刻拉开帷幕，具体时间点定在遥远的未来2025年。这项研究论文已经提交至生物预印本网站以待同行评审。

慢性心力衰竭是一种长期困扰患者的心脏疾病，它使得心脏无法有效地将血液泵送到全身各处。长期以来，这一病症对于大多数患者来说是难以治愈的，只能通过药物来减轻症状，如拓宽血管和降血压的药物。这一现状似乎即将因为的科研成果而得到改变。

华盛顿大学的查尔斯默瑞里团队采用CRISPR基因编辑技术修饰了人类心脏细胞，促使其产生了高水平的dATP分子。这种分子具有神奇的功能，它能让心脏细胞收缩得更快、更强。

为了验证这一技术的有效性，研究人员将经过基因编辑的心脏细胞注入16只慢性心力衰竭的实验鼠模型中。他们还向14只大鼠的心脏注射了未编辑的心脏细胞作为对照组，同时设立了10只未接受心脏细胞治疗的大鼠作为参照。

令人欣喜的是，三个月后，所有接受基因编辑心脏细胞治疗的大鼠仍然健康存活。接受了未经基因编辑心脏细胞治疗的大鼠中，约九成得以存活。而在没有接受治疗的对照组中，只有六成大鼠存活下来。更令人振奋的是，注射了基因编辑心脏细胞的大鼠的运动能力显著提高，其运动距离几乎是注射未经基因编辑心脏细胞治疗大鼠的两倍，约是对照组大鼠的三倍。

默瑞里解释道，基因编辑的细胞解决了心力衰竭的两个核心问题：一方面可以部分替换受损坏死的心脏细胞；另一方面，通过制造dATP来促进现有心脏细胞的收缩。虽然这项研究尚处于早期阶段，但它为再生医学领域提供了新的方向，并为后续研究提供了有力的概念证明。接下来，有必要开展更多的研究来确定这些发现是否能在大型动物及人类身上得以复制。默瑞里团队计划于2025年开展人体试验，以评估该技术的疗效及安全性问题。这项突破性的研究让人期待不已，或许在不久的将来，我们能见证一种全新的治疗慢性心力衰竭的方法的诞生。