国家卫健委：第二批罕见病目录处于材料审核阶段 将探索开展罕见

国家卫健委积极应对罕见病挑战，全方位提升医疗保障水平

人民网北京消息，我国正在大力推进罕见病群体的医疗保障工作。近日，国家卫健委官网公布的《对十三届全国人大四次会议第9415号建议的答复》透露，国家卫健委已启动第二批罕见病目录的遴选工作，目前处于材料审核阶段，已陆续收到相关部门提交的增加病种申请的相关材料200余份。

为了加强罕见病的管理和提高诊疗能力，国家卫健委联合多部门发布了《第一批罕见病目录》，为各部门制定罕见病相关政策提供了重要依据。除此之外，还制定了《罕见病目录制订工作程序》，明确了目录更新原则和条件。国家卫健委还发布了《罕见病诊疗指南》，为121种罕见病提供了明确的诊疗指南，并依托行业组织开展了医务人员培训。

为了更有效地应对罕见病，国家卫健委建立了全国罕见病诊疗协作网，包括一家国家级牵头医院、三十二家省级牵头医院和二百九一家成员医院。这一模式有助于逐步实现罕见病患者的集中诊疗和双向转诊，发挥优质医疗资源的辐射带动作用。

在用药保障方面，国家卫健委也做出了显著的努力。目前，国内上市的罕见病用药已有五十余种，其中四十余种已被纳入国家医保药品目录。通过医保药品目录准入谈判，罕见病用药价格大幅降低，有效减轻了患者的负担。

不仅如此，我国还建立了罕见病多层次保障机制。国家医保局成立以来，通过基本医疗保险、补充医疗保障措施以及医疗救助托底保障防线等三重保障制度，有效减轻了包括罕见病患者在内全体参保人的医疗费用负担。

面对罕见病的诊疗挑战和全球共同的重大公共卫生问题，国家卫健委表示将加强研究，开展罕见病高危家庭的基因筛查，实现早发现、早诊断、早预防、早干预。下一步还将加强罕见病诊疗培训，提升各地医疗机构对罕见病的诊疗水平，并做好罕见病诊疗信息登记管理工作，为各地的罕见病保障政策提供数据支持。

国家卫健委在应对罕见病的挑战上做出了全面的努力，从加强管理和提高诊疗能力，到建立全国罕见病诊疗协作网，再到用药保障和建立多层次保障机制，都在逐步推进。这不仅体现了国家对罕见病患者的关心和支持，也显示了我国医疗卫生事业的不断进步和发展。